Pengambilan Utama
- FDA mengeluarkan kelulusan dipercepatkan untuk ubat Alzheimer baharu, Aduhelm, Jun ini.
- Yang diluluskan menerima tindak balas, sebahagiannya kerana kajian tidak termasuk orang yang mempunyai tahap akhir penyakit.
- Kini, FDA menukar label ubat untuk menentukan ia adalah untuk orang yang berada dalam tahap ringan penyakit ini.
- Penyedia menggesa berhati-hati, penyelidikan dan penilaian satu sama satu apabila menetapkan Aduhelm.
Sejak kelulusan dipercepatkan ubat Alzheimer yang dipanggil Aduhelm, Santosh Kesari, MD, PhD, telah mendapat panggilan daripada pesakit dari semua peringkat penyakit.
“Pada masa ini, kami mempunyai pesakit daripada ‘tiada Alzheimer’ kepada ‘Alzheimer ringan’ kepada ‘Alzheimer lewat’ yang meminta ubat itu,” Kesari, yang merupakan pengarah neuro-onkologi di Pusat Kesihatan Providence Saint John dan pengerusi Jabatan Neurosains Translasi dan Neuroterapeutik di Institut Kanser Saint John, memberitahu Verywell.
Tetapi ubat itu tidak lagi bertujuan untuk semua peringkat untuk Alzheimer. Pada hari Khamis, Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) mengumumkan perubahan dalam pelabelan Aduhelm (aducanumab), menyatakan bahawa ubat itu adalah untuk pesakit yang mengalami gangguan kognitif ringan atau tahap penyakit demensia ringan. Ia bukan untuk orang yang mempunyai peringkat akhir Alzheimer, kerana mereka tidak termasuk dalam ujian klinikal.
Pelabelan sebelum ini tidak menyatakan bahawa ubat itu hanya untuk pesakit pada peringkat awal penyakit, dan FDA pada mulanya memberitahu wartawan bahawa ubat itu “berkaitan dengan semua peringkat penyakit Alzheimer,” menurut Associated Press.
“Itu adalah kesilapan di pihak mereka, kerana ubat itu dikaji dalam kes awal,” kata Kesari. “Bagi pesakit yang sangat teruk—di rumah jagaan; memerlukan banyak bantuan—ia belum dipelajari di sana, dan ia tidak sepatutnya digunakan di sana.”
Pengeluar Aduhelm, Biogen, pada mulanya mengumumkan kelulusan dipercepatkan dalam kenyataan akhbar pada 7 Jun. Ia adalah ubat baharu pertama untuk Alzheimer dalam hampir 20 tahun.
Apa yang menjadikan Aduhelm unik ialah potensinya untuk menghentikan trajektori penyakit itu, dan bukannya menguruskan simptom sahaja. Dalam percubaan klinikal dengan tiga kajian dua buta, ubat itu mengurangkan penampilan plak beta-amiloid-protein yang terkumpul pada orang yang menghidap penyakit Alzheimer-di kalangan pesakit yang menerimanya, menurut FDA.
Namun, pakar mempunyai keraguan tentang keberkesanan ubat tersebut.
Andrew Peterson, MA, PhD, mengatakan bahawa dia mempunyai keraguan tentang keberkesanan ubat, dan bimbang bahawa perubahan dalam pelabelan boleh merumitkan keadaan untuk doktor.
“Para doktor kini perlu mempunyai perbualan yang sukar tentang risiko dan mungkin berasa terkoyak dari segi etika sama ada mereka harus menetapkan,” Peterson, penolong profesor di Jabatan Falsafah dan Institut Falsafah dan Dasar Awam di Universiti George Mason, menulis kepada Verywell. “The perubahan dalam arahan preskripsi akan menjadikan perbualan ini lebih sukar—bukan lebih mudah—terutama untuk preskripsi luar label.”
Selanjutnya, sejauh mana Medicare dan syarikat insurans swasta akan menampung kos rawatan Adulhelm, yang datang pada harga yang tinggi iaitu $56,000 setahun, tidak jelas. FDA tidak menjamin bahawa Medicare akan menanggung kos rawatan.
“Ia membawa risiko yang ketara dan ia mempunyai tanda harga yang tinggi,” tambah Peterson. “Ini adalah bukti lanjut bahawa ada sesuatu yang tidak betul dengan proses kelulusan FDA.”
Andrew Peterson, MA, MD
Pakar klinik kini perlu mempunyai perbualan yang sukar tentang risiko dan mungkin berasa terkoyak dari segi etika sama ada mereka perlu menetapkan.
Kesari juga bekerja dalam onkologi, di mana dia berkata kelulusan ubat dipercepatkan adalah perkara biasa.
“Dalam onkologi, kami terbiasa dengan mempercepatkan kelulusan kerana itu adalah penyakit buruk di mana pesakit merosot dengan cepat,” katanya. “Tetapi dalam neurologi, ini adalah sejenis situasi yang unik. [Alzheimer’s is] bukan penyakit yang bergerak pantas, jadi ia benar-benar analisis risiko/manfaat.”
Buat masa ini, beliau berkata adalah penting bagi pembekal untuk merawat ubat itu dengan berhati-hati dan untuk kegunaan khusus, mengutamakan penilaian pesakit satu-satu.
“Masih terdapat banyak soalan yang belum dijawab,” katanya. “Kami sedang bersiap sedia untuk menyediakannya, tetapi mempertimbangkan perkara yang sebenarnya: kelulusan dipercepatkan, bukan kelulusan penuh. Kita tidak seharusnya tergesa-gesa untuk merawat semua orang dan kita harus berhati-hati dengan pesakit yang mana [to treat, and] apakah faktor risiko mereka.”
Maksud Ini Untuk Anda
Jika anda seorang pesakit yang menghidap penyakit Alzheimer, atau penjaga, berbincang dengan doktor anda tentang pilihan rawatan yang tersedia untuk anda, dan paling selamat untuk peringkat penyakit anda.
