Rawatan Sindrom Myelodysplastic (MDS)

Sindrom Myelodysplastic, atau MDS, termasuk pelbagai gangguan berbeza yang menjejaskan fungsi sumsum tulang.“Sumsum tulang membuat sel darah merah, sel putih dan platelet baru untuk pembekuan, jadi fungsi sumsum yang lemah boleh menyebabkan anemia, bilangan sel rendah dan masalah lain.

Kebimbangan utama dengan MDS ialah a) jumlah rendah ini dan semua masalah yang berkaitan, dan b) potensi MDS untuk berkembang menjadi kanser—leukemia myeloid akut, atau AML.“”

Jenis MDS yang berbeza dilayan dengan sangat berbeza. Tidak semua terapi MDS sesuai untuk setiap pesakit dengan MDS. Pilihan untuk rawatan MDS termasuk penjagaan sokongan, terapi intensiti rendah, terapi intensiti tinggi dan/atau ujian klinikal.

Pertimbangan Rawatan

Apabila membincangkan pelan rawatan MDS anda dengan pembekal penjagaan kesihatan anda, faktor yang dipanggil berkaitan pesakit boleh menjadi sangat penting. Contoh faktor berkaitan pesakit termasuk yang berikut:

• Bagaimana anda menjalani aktiviti harian sebelum diagnosis MDS
• Keadaan perubatan lain yang anda ada
• Umur awak
• Kos kewangan pelbagai rawatan
• Risiko rawatan yang manakah boleh diterima oleh anda

Ciri-ciri bentuk MDS tertentu anda juga sangat penting. Contoh ciri dan penemuan khusus termasuk yang berikut:

• Penanda dan keputusan ujian genetik sumsum tulang anda, yang membantu menentukan pilihan yang tersedia untuk anda, kemungkinan MDS anda akan berkembang menjadi leukemia, dan apakah hasil yang mungkin dijangka daripada terapi tertentu.
• Bagaimana MDS anda memberi kesan kepada bilangan sel yang sihat dalam darah anda yang beredar
• Betapa teruknya penyakit anda dari segi bilangan sel “letupan” yang belum matang dalam sumsum anda

Matlamat anda untuk apa yang anda ingin dapatkan daripada rawatan juga merupakan faktor dalam rancangan. Contoh matlamat rawatan yang berbeza termasuk yang berikut:

• Hanya untuk berasa lebih baik
• Hadkan keperluan anda untuk melakukan pemindahan darah yang banyak
• Memperbaiki anemia, neutropenia dan trombositopenia anda
• Mencapai pengampunan
• Sembuhkan MDS anda

Tonton dan Tunggu

Bagi pesakit yang mempunyai MDS berisiko rendah seperti yang ditentukan oleh Sistem Pemarkahan Prognostik Antarabangsa, atau IPSS, dan kiraan darah lengkap yang stabil (CBC), kadangkala pendekatan terbaik untuk terapi adalah pemerhatian dan sokongan, seperti yang diperlukan.“”

Dalam kes ini, anda perlu dipantau untuk perubahan dalam sumsum anda yang mungkin menunjukkan perkembangan penyakit. CBC biasa, serta aspirasi sumsum tulang dan biopsi, boleh menjadi sebahagian daripada pemantauan.

Penjagaan Sokongan

Penjagaan sokongan merujuk kepada terapi yang digunakan untuk merawat dan mengurus MDS; rawatan ini boleh memperbaiki keadaan seseorang dengan sangat baik, tetapi mereka berhenti daripada sebenarnya menyerang sel yang menyebabkan MDS.“”

Pemindahan darah

Jika kiraan darah anda mula menurun dan anda mengalami gejala, anda mungkin mendapat manfaat daripada pemindahan sel darah merah atau platelet. Keputusan untuk menjalani transfusi bergantung pada keadaan perubatan lain yang anda alami dan perasaan anda.

Beban Besi dan Terapi Chelation

Jika anda mula memerlukan pemindahan darah berganda setiap bulan, anda mungkin berisiko untuk mengalami keadaan yang dipanggil kelebihan zat besi. Tahap zat besi yang tinggi dalam pemindahan sel darah merah boleh menyebabkan peningkatan dalam simpanan zat besi dalam badan anda. Tahap zat besi yang tinggi sebenarnya boleh merosakkan organ anda.

Penyedia penjagaan kesihatan boleh merawat dan mencegah kelebihan zat besi daripada pemindahan berbilang menggunakan ubat yang dipanggil chelator besi, yang termasuk terapi oral, deferasirox (Exjade), atau infusi yang dipanggil deferoxamine mesylate (Desferal). Garis panduan amalan oleh Rangkaian Kanser Komprehensif Kebangsaan, atau NCCN, menawarkan kriteria yang boleh digunakan oleh penyedia penjagaan kesihatan anda untuk memutuskan sama ada anda memerlukan terapi khelasi besi.

Faktor Pertumbuhan

Sesetengah orang yang mengalami anemia MDS mungkin mendapat manfaat daripada menerima ubat faktor pertumbuhan yang dipanggil agen atau protein stimulasi erythropoietin (ESA). Contoh ESA termasuk epoetin alfa (Eprex, Procrit atau Epogen) atau darbepoetin alfa (Aranesp) yang bertindak lebih lama. Ubat-ubatan ini diberikan sebagai suntikan ke dalam tisu lemak anda (suntikan subkutan). Walaupun ubat-ubatan ini tidak membantu untuk semua pesakit MDS, ubat-ubatan ini mungkin membantu untuk mencegah pemindahan darah pada sesetengah pesakit.

Penyedia penjagaan kesihatan anda mungkin menawarkan untuk memulakan anda menggunakan faktor perangsang koloni, seperti G-CSF (Neupogen) atau GM-CSF (leukine), jika bilangan sel darah putih anda menjadi rendah akibat MDS anda. Faktor perangsang koloni membantu meningkatkan badan anda untuk menghasilkan lebih banyak penyakit melawan sel darah putih yang dipanggil neutrofil. Jika jumlah neutrofil anda rendah, anda berisiko lebih tinggi untuk mendapat jangkitan berbahaya. Perhatikan sebarang tanda jangkitan atau demam, dan berjumpa dengan pembekal penjagaan kesihatan secepat mungkin jika anda bimbang.

Terapi Intensiti Rendah

Terapi intensiti rendah merujuk kepada penggunaan kemoterapi intensiti rendah atau agen yang dikenali sebagai pengubah tindak balas biologi. Rawatan ini disediakan terutamanya dalam persekitaran pesakit luar, tetapi sesetengah daripada mereka mungkin memerlukan penjagaan sokongan atau kemasukan ke hospital sekali-sekala selepas itu, sebagai contoh, untuk merawat jangkitan yang terhasil.

Terapi Epigenetik

Sekumpulan ubat yang dipanggil agen hypomethylating atau demethylating ialah senjata terbaru dalam memerangi MDS.

Azacitidine (Vidaza) telah diluluskan oleh FDA untuk digunakan dalam semua klasifikasi Perancis-Amerika-British (FAB) dan semua kategori risiko IPSS MDS. “Ubat ini biasanya diberikan sebagai suntikan subkutan selama 7 hari berturut-turut, setiap 28 hari untuk sekurang-kurangnya 4-6 kitaran. Kajian azacitidine telah menunjukkan bahawa kira-kira 50% pesakit MDS yang berisiko lebih tinggi menyedari peningkatan dan peningkatan kualiti hidup.“Azacitidine sering menyebabkan penurunan awal dalam kiraan sel darah yang mungkin tidak pulih sehingga selepas satu atau dua kitaran pertama.

Satu lagi jenis agen hypomethylating yang digunakan dalam terapi untuk MDS ialah decitabine (Dacogen).“Sangat serupa dalam struktur kepada azacitidine, ia juga diluluskan oleh FDA untuk semua jenis MDS. Rejimen rawatan biasanya dikaitkan dengan ketoksikan jenis intensiti rendah, dan oleh itu ia juga dianggap sebagai terapi intensiti rendah. Decitabine boleh diberikan secara intravena atau subkutan.

Terapi Imunosupresif dan Pengubahsuai Tindak Balas Biologi

Dalam MDS, sel darah merah, sel darah putih dan platelet dibunuh atau mati sebelum ia cukup matang untuk dilepaskan daripada sumsum tulang ke dalam aliran darah. Dalam sesetengah kes, limfosit (sejenis sel darah putih) bertanggungjawab untuk ini. Bagi pesakit tersebut, mungkin berkesan menggunakan terapi yang memberi kesan kepada sistem imun.

Bukan kemoterapi, agen intensiti rendah (pengubah suai tindak balas biologi) termasuk globulin anti-thymocyte (ATG), siklosporin, thalidomide, lenalidomide, protein gabungan reseptor faktor nekrosis anti-tumor dan analog vitamin D. Kesemua ini telah menunjukkan sekurang-kurangnya beberapa dalam ujian awal, tetapi ramai yang memerlukan lebih banyak ujian klinikal untuk memahami keberkesanan dalam pelbagai jenis MDS.

Orang yang mempunyai jenis MDS tertentu yang dipanggil sindrom 5q, di mana terdapat kecacatan genetik dalam kromosom 5, mungkin mempunyai tindak balas terhadap ubat yang dipanggil lenalidomide (Revlimid). Biasanya, lenalidomide digunakan pada pesakit dengan MDS risiko IPSS perantaraan rendah atau rendah yang bergantung kepada pemindahan sel darah merah.“Dalam kajian lenalidomide, ramai pesakit telah mengurangkan keperluan transfusi — hampir 70%,“sebenarnya — tetapi terus mengalami kiraan platelet dan neutrofil yang rendah. Faedah merawat MDS berisiko tinggi, atau subjenis selain daripada sindrom 5q dengan lenalidomide masih dikaji.

Terapi Intensiti Tinggi

Kemoterapi

Pesakit tertentu dengan MDS berisiko tinggi, atau jenis FAB RAEB dan RAEB-T, boleh dirawat dengan kemoterapi intensif. Kemoterapi ini, jenis yang sama yang digunakan dalam rawatan leukemia myelogenous akut (AML), bertujuan untuk memusnahkan populasi sel abnormal dalam sumsum tulang yang membawa kepada MDS.

Walaupun kemoterapi mungkin bermanfaat dalam sesetengah pesakit MDS, adalah penting untuk mempertimbangkan bahawa pesakit yang lebih tua dengan keadaan perubatan lain menghadapi risiko tambahan. Manfaat berpotensi terapi mesti melebihi risiko yang terlibat.

Penyelidikan sedang dijalankan untuk membandingkan hasil kemoterapi intensif berbanding azacitidine atau decitabine.

Pemindahan Sel Stem

Pesakit dengan IPSS MDS berisiko tinggi mungkin boleh mencapai penyembuhan penyakit mereka dengan pemindahan sel stem alogenik. Malangnya, sifat berisiko tinggi prosedur ini mengehadkan penggunaannya. Malah, pemindahan sel stem alogenik boleh mempunyai kadar kematian berkaitan rawatan sehingga 30%.“Oleh itu, terapi ini biasanya hanya digunakan pada pesakit muda yang berada dalam kesihatan yang baik.

Kajian semasa sedang menyiasat peranan pemindahan bukan myeloablative yang dipanggil “mini” pada pesakit yang lebih tua dengan MDS. Walaupun jenis pemindahan ini secara tradisinya dianggap kurang berkesan daripada pemindahan standard, ketoksikan yang berkurangan mungkin menjadikannya pilihan untuk pesakit yang sebaliknya tidak layak.

Ringkasan

Kerana jenis MDS yang berbeza dan jenis pesakit yang berbeza, tiada rawatan yang sesuai untuk semua. Oleh itu, adalah penting bagi pesakit MDS membincangkan semua pilihan dengan pasukan penjagaan kesihatan mereka, dan mencari terapi yang akan memberikan mereka manfaat terbaik dengan jumlah ketoksikan yang paling sedikit.

Percubaan klinikal dengan terapi yang lebih baru untuk MDS sedang dijalankan, jadi nantikan. Sebagai contoh, ruxolitinib (Jakafi) sedang disiasat untuk rawatan pesakit dengan MDS risiko rendah atau pertengahan-1.