Mengapakah Kelulusan FDA untuk Ubat Alzheimer Baharu Sangat Kontroversial?

Pada hari Isnin, 7 Jun, Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) meluluskan Aduhelm (aducanumab) untuk rawatan penyakit Alzheimer, keadaan yang menjejaskan lebih 6 juta orang di Amerika Syarikat. Ubat itu adalah terapi pertama seumpamanya, menurut FDA.

“Terapi yang ada pada masa ini hanya merawat simptom penyakit; pilihan rawatan ini adalah terapi pertama untuk menyasarkan dan menjejaskan proses penyakit asas Alzheimer,” kata Patrizia Cavazzoni, MD, pengarah Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah FDA, dalam satu kenyataan.

Ubat ini bertujuan untuk memperlahankan perkembangan penyakit Alzheimer. Ia bukan penawar.

Berita mengenai kelulusan Aduhelm adalah menarik dan kontroversi. Ia mengujakan kerana ia adalah ubat baharu pertama yang diluluskan untuk merawat Alzheimer sejak 2003. Ia menjadi kontroversi kerana tidak jelas daripada percubaan klinikal bahawa ubat itu sebenarnya akan berkesan. Tahun lepas, panel FDA membuat kesimpulan bahawa tidak ada bukti yang mencukupi untuk membuktikan ubat itu berkesan.

Aduhelm berfungsi dengan mengurangkan plak beta-amyloid, menurut FDA.

Penyelidik menilai Aduhelm dalam tiga kajian yang mendaftarkan hampir 3,500 pesakit dalam kajian double-blind, rawak, terkawal plasebo bagi dos ubat yang berbeza pada pesakit dengan penyakit Alzheimer. Menurut FDA, pesakit yang menerima ubat itu mengalami pengurangan plak beta-amyloid, manakala pesakit yang menerima plasebo tidak mempunyai pengurangan beta-amiloid amiloid, kedua-duanya berdasarkan peperiksaan pengimejan yang dipanggil imbasan PET (positron emission tomography).

Pengurangan amiloid—bukannya peningkatan dalam ingatan atau kemahiran berfikir—membawa kepada kelulusan FDA. Dan itulah sebabnya sesetengah pakar bimbang. Sebagai sebahagian daripada kelulusannya, FDA memerlukan Biogen, pengeluar Aduhelm, untuk menjalankan percubaan klinikal terkawal rawak baharu untuk mengesahkan bahawa ubat itu sebenarnya boleh memperbaiki atau mengurangkan simptom Alzheimer.

“Jika percubaan gagal untuk mengesahkan manfaat klinikal, FDA boleh memulakan prosiding untuk menarik balik kelulusan ubat itu,” kata kenyataan FDA.

Reaksi terhadap Kelulusan Bercampur-campur

Dalam satu kenyataan yang dikeluarkan pada hari Isnin, Persatuan Alzheimer, yang menyediakan sebahagian daripada pembiayaan untuk ujian klinikal Aduhelm, menunjukkan semangat untuk berita dadah itu. Tetapi organisasi itu juga berhati-hati dalam reaksinya terhadap kepentingan kelulusan itu. Ini adalah langkah pertama ke arah yang betul, bukan perubahan permainan segera.

“Kelulusan ubat FDA ini membawa kepada era baharu dalam rawatan dan penyelidikan Alzheimer,” kata Maria C. Carrillo, PhD, ketua pegawai sains Persatuan Alzheimer. “Sejarah telah menunjukkan kepada kita bahawa kelulusan ubat pertama dalam kategori baharu menggiatkan bidang, meningkatkan pelaburan dalam rawatan baharu dan menggalakkan inovasi yang lebih besar. Kami berharap dan ini adalah permulaan—baik untuk ubat ini dan untuk rawatan yang lebih baik untuk Alzheimer.”

Tetapi Public Citizen, sebuah organisasi advokasi pengguna yang berpangkalan di Washington, DC, sangat kritikal terhadap keputusan FDA untuk meluluskan ubat tersebut.

Michael Carome, MD, pengarah kumpulan penyelidikan kesihatan organisasi, memberitahu Verywell bahawa kelulusan itu datang “walaupun kesimpulan hampir sebulat suara panel pakar bebas yang diadakan oleh agensi itu pada bulan November bahawa tidak mahu bukti yang cukup dikemukakan menunjukkan ubat itu berkesan. .”

Panel pakar adalah ahli jawatankuasa penasihat FDA sukarela. Agensi itu mengadakan panel sedemikian sebelum meluluskan ubat dan peranti, tetapi tidak perlu mengikut panduan panel.

Adakah Dadah Berfungsi?

Pakar Alzheimer berkata ubat yang baru diluluskan itu mewakili satu langkah positif, walaupun bukan penamat kepada penyakit yang melemahkan itu.

“Apa yang kita panggil demensia-kemerosotan kognitif dalam otak-kemungkinan berbilang faktor,” Ronald Peterson, MD, PhD, pengarah Pusat Penyelidikan Penyakit Alzheimer Mayo Clinic, memberitahu Verywell. “Seperti merawat tekanan darah, perkara yang mungkin diperlukan untuk merawat Alzheimer ialah gabungan beberapa ubat dengan mekanisme tindakan yang berbeza.”

Apa yang Perlu Tahu Mengenai Mengambil Aduhelm

Aduhelm diberikan sebagai infusi IV setiap empat minggu. Ia tidak diuji pada orang yang mengalami perkembangan Alzheimer lewat, tetapi maklumat preskripsi FDA tidak meletakkan parameter tentang siapa yang patut atau tidak patut menerima ubat tersebut.

Ubat itu boleh menelan kos $56,000 setahun, menurut Biogen. “Kos untuk pesakit yang mempunyai insurans akan berbeza-beza bergantung pada perlindungan mereka,” kata satu kenyataan yang dikeluarkan pada hari Isnin.

FDA memasukkan amaran bahawa sesetengah pesakit mungkin mengalami “bengkak sementara di kawasan otak yang biasanya hilang dari masa ke masa.” Semasa ujian klinikal, pembengkakan otak lebih kerap berlaku pada orang yang mempunyai kecenderungan genetik kepada penyakit Alzheimer. Kesan sampingan lain mungkin termasuk:

• sakit kepala
• Kekeliruan
• Pening
• Perubahan penglihatan
• Cirit-birit

Sepatah Kata Daripada Ketua Pegawai Perubatan Kami

Aduhelm sangat mahal, kerana kebanyakan ubat adalah apabila mereka memasuki pasaran. Ini kerana syarikat insurans perlu memikirkan jumlah yang akan mereka tanggung berapa banyak ubat yang sebenarnya ditetapkan. Ia adalah persamaan kompleks antara syarikat ubat, penanggung insurans, farmasi dan pakar perubatan. Biasanya, ia mengambil masa sehingga setahun untuk keputusan harga dan liputan untuk menstabilkan, walaupun ia selalunya bergantung pada pasaran, penyakit dan siapa yang ia kesan.

Jessica Shepherd, MD

Ketua Pegawai Perubatan, Verywell Health

Butiran Peribadi

Dr. Shepherd diperakui oleh lembaga dalam bidang obstetrik-ginekologi dan bergabung dengan Pusat Perubatan Universiti Baylor di Dallas, Texas. Dr. Shepherd muncul secara tetap sebagai pakar dalam Good Morning America, The Today Show dan banyak lagi.

Baca lagi