Pilihan ubat baru untuk penyakit saraf yang jarang berlaku
Agensi Ubat Eropah telah mengesyorkan ubat baharu untuk mereka yang mempunyai penyakit yang dipanggil myasthenia gravis umum. Ubat ini dipanggil Klygefa, dan bahan aktifnya ialah gefuruliab. Jawatankuasa Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia telah memberikan syor ini pada September 2026. Suruhanjaya Eropah kini akan menyemak syor ini sebelum membuat keputusan muktamad. Jika Suruhanjaya Eropah meluluskan ubat itu, doktor di seluruh Kesatuan Eropah akan dapat menetapkannya kepada pesakit dewasa.
Apakah myasthenia gravis?
Myasthenia gravis adalah penyakit sistem saraf. Penyakit ini menjejaskan hubungan antara saraf dan otot. Dalam badan yang sihat, saraf menghantar isyarat kepada otot, dan otot kemudian bergerak. Pada seseorang dengan myasthenia gravis, sistem imun menyerang sambungan ini secara tidak sengaja. Serangan ini menyukarkan otot menerima isyarat daripada saraf.
Gejala utama myasthenia gravis ialah kelemahan otot. Kelemahan otot ini sering menjejaskan mata, dan ia boleh menyebabkan kelopak mata terkulai atau penglihatan berganda. Kelemahan otot juga boleh menjejaskan muka, tekak, dan lengan dan kaki. Penghidap penyakit ini sering mengatakan bahawa otot mereka berasa cepat letih, terutamanya selepas aktiviti. Gejala boleh menjadi lebih teruk pada waktu petang dan bertambah baik selepas berehat. Dalam kes yang teruk, penyakit ini boleh menjejaskan otot yang digunakan untuk bernafas, dan masalah ini boleh menjadi kecemasan perubatan.
Myasthenia gravis dianggap sebagai penyakit yang jarang berlaku, tetapi ia berlaku pada beribu-ribu orang di seluruh Eropah. Penyakit ini boleh muncul pada mana-mana umur, dan ia berlaku pada lelaki dan wanita. Wanita lebih kerap didiagnosis pada usia muda, manakala lelaki lebih kerap didiagnosis di kemudian hari. Punca sebenar penyakit ini tidak difahami sepenuhnya, tetapi penyelidik percaya bahawa gabungan faktor genetik dan persekitaran memainkan peranan.
Bagaimana ubat baru berfungsi
Klygefa tergolong dalam kumpulan ubat yang bertindak pada sistem imun. Ubat ini menyekat sebahagian daripada sistem imun yang dipanggil sistem pelengkap. Sistem ini biasanya membantu tubuh melawan jangkitan, tetapi dalam myasthenia gravis, sebahagian daripada sistem ini menyumbang kepada kerosakan pada sambungan antara saraf dan otot. Dengan menyekat bahagian sistem ini, ubat itu bertujuan untuk mengurangkan kelemahan otot dan meningkatkan fungsi harian untuk pesakit.
Dalam percubaan selama 26 minggu, Klygefa menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dan bermakna secara klinikal dalam fungsi harian dan keterukan penyakit berbanding plasebo, diukur dengan skor seperti skala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living. Ubat ini juga meningkatkan kualiti hidup pesakit, dan faedah ini diteruskan dalam fasa lanjutan percubaan. Tiada keputusan berangka, seperti peningkatan peratusan tepat, telah diterbitkan oleh Agensi Ubat Eropah.
Apa yang pesakit boleh jangkakan seterusnya
Syor daripada jawatankuasa ubat-ubatan bukanlah langkah terakhir dalam proses kelulusan. Suruhanjaya Eropah biasanya membuat keputusannya dalam masa beberapa bulan selepas cadangan positif. Setelah Suruhanjaya Eropah meluluskan ubat, pihak berkuasa kesihatan negara di setiap negara memutuskan harga dan pembayaran balik. Kumpulan pesakit sering mengalu-alukan pilihan rawatan baharu untuk penyakit yang jarang berlaku, kerana penyakit ini boleh mempunyai sangat sedikit rawatan yang tersedia. Doktor yang merawat myasthenia gravis akan mengikuti keputusan rasmi dengan teliti, kerana keputusan ini akan menentukan bila ubat itu tersedia untuk pesakit.