Gambaran keseluruhan
Apakah terapi gen?
Terapi gen ialah rawatan eksperimen menggunakan bahan genetik untuk merawat atau mencegah penyakit tertentu. Walaupun belum tersedia secara meluas, terapi gen mungkin suatu hari nanti membantu doktor merawat penyakit dengan menggantikan secara langsung gen penyebab penyakit.
Percubaan klinikal sedang menyiasat terapi gen untuk rawatan kanser, degenerasi makula berkaitan usia dan penyakit mata lain, keadaan genetik tertentu dan HIV/AIDS. Pada masa ini, satu ubat terapi gen, Luxturna®, telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) untuk digunakan di Amerika Syarikat. Luxturna merawat penyakit retina (mata) warisan tertentu.
Butiran Prosedur
Bagaimanakah terapi gen berfungsi?
Terapi gen berfungsi dengan menggantikan atau menyahaktifkan gen yang menyebabkan penyakit. Dalam sesetengah kes, terapi gen memperkenalkan gen baru ke dalam badan untuk merawat penyakit tertentu.
Dengan terapi gen, doktor menyampaikan salinan gen yang sihat kepada sel-sel di dalam badan. Gen yang sihat ini mungkin menggantikan gen yang rosak (bermutasi), menyahaktifkan gen yang bermutasi atau memperkenalkan gen yang sama sekali baru.
Pembawa, dipanggil vektor, mengangkut gen sihat ini ke dalam sel. Dalam kebanyakan kes, vektor adalah virus yang diubah suai yang tidak menyebabkan penyakit. Vektor juga mungkin jenis bakteria tertentu atau molekul DNA bulat (plasmid DNA). Kaedah tambahan untuk membungkus dan menghantar bahan genetik juga sedang disiasat secara aktif, seperti penggunaan zarah nano, molekul lipid membungkus dan penggunaan arus elektrik.
Suntikan atau infusi intravena (IV) memperkenalkan vektor ke dalam badan. Dalam sesetengah kes, doktor mengumpul sel daripada pesakit, menambah vektor dalam makmal dan mengembalikan sel yang mengandungi vektor ke badan pesakit melalui suntikan atau infusi IV.
Risiko / Faedah
Apakah risiko dan faedah terapi gen?
Kecuali Luxturna yang telah diluluskan oleh FDA, doktor masih bereksperimen dengan terapi gen. Keselamatan jangka panjang rawatan sedemikian masih belum ditentukan. Sesetengah terapi gen kelihatan berkesan dalam menyembuhkan keadaan tertentu. Tetapi tidak ada bukti yang mencukupi mengenai terapi gen secara keseluruhan untuk menentukan semua kemungkinan risiko.
Sesetengah penyelidikan terapi gen menunjukkan terapi gen mungkin memburukkan gejala atau menyebabkannya bertahan lebih lama. Selain itu, komplikasi terapi gen tertentu mungkin termasuk kanser, ketoksikan dan keradangan.
Pemulihan dan Tinjauan
Apakah pandangan selepas terapi gen?
Pemulihan anda bergantung pada terapi gen keadaan perubatan yang merawat. Komplikasi boleh menjadi serius dan boleh menjejaskan keputusan anda.
Bila Perlu Hubungi Doktor
Bilakah saya perlu bertanya kepada doktor saya tentang terapi gen?
Penyelidik sedang menyiasat terapi gen untuk merawat kanser, penyakit mata, beberapa keadaan genetik dan HIV/AIDS. Jika anda berminat untuk mengambil bahagian dalam percubaan klinikal yang melibatkan terapi gen, bercakap dengan doktor anda. Doktor anda boleh membantu menentukan sama ada terapi gen mungkin merawat keadaan anda.
