Exondys 51
Nama generik: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak dikategorikan
Apakah Exondys 51?
Exondys 51 berfungsi dengan membantu badan menghasilkan protein yang dipanggil dystrophin. Dystrophin adalah protein yang membantu menstabilkan struktur tisu otot dan diperlukan untuk perkembangan dan fungsi otot yang betul. Tanpa distrofin, gentian otot boleh menjadi lemah dan mudah rosak. Ini boleh menjejaskan pergerakan sukarela seperti berjalan.
Kanak-kanak dengan distrofi otot Duchenne mempunyai mutasi gen yang biasanya menyebabkan badan menghasilkan distrofin.
Exondys 51 digunakan pada kanak-kanak dengan distrofi otot Duchenne (DMD). Ubat ini bukan ubat untuk DMD, tetapi Exondys 51 boleh mengurangkan kelemahan otot dan kehilangan otot yang disebabkan oleh penyakit ini.
Exondys 51 telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat (FDA) AS secara “dipercepatkan”. Dalam kajian klinikal, sesetengah kanak-kanak bertindak balas terhadap ubat ini. Walau bagaimanapun, kajian lanjut diperlukan untuk menentukan sama ada ubat ini secara amnya berkesan dalam merawat DMD.
Exondys 51 juga boleh digunakan untuk tujuan yang tidak disenaraikan dalam panduan ubat ini.
Amaran
Sebelum anak anda menerima Exondys 51, beritahu doktor tentang semua keadaan perubatan atau alahan anak anda, dan semua ubat yang digunakan oleh kanak-kanak itu.
Sebelum mengambil ubat ini
Beritahu doktor anak anda jika sebarang suntikan Exondys 51 sebelum ini menyebabkan tindak balas alahan yang teruk pada anak anda.
Sebelum anak anda menerima Exondys 51, beritahu doktor tentang semua keadaan perubatan atau alahan anak anda, dan semua ubat yang digunakan oleh kanak-kanak itu.
Walaupun Exondys 51 telah digunakan terutamanya pada kanak-kanak, tidak diketahui sama ada Exondys 51 boleh memudaratkan jika digunakan semasa mengandung atau semasa menyusu.
Bagaimanakah Exondys 51 diberikan?
Exondys 51 diberikan sebagai infusi ke dalam vena. Pembekal penjagaan kesihatan akan memberi anda suntikan ini.
Untuk membuat suntikan lebih selesa, ubat kebas boleh digunakan pada kawasan kulit di mana jarum IV akan diletakkan.
Exondys 51 diberikan sekali seminggu. Ubat ini mesti disuntik perlahan-lahan, dan penyerapan boleh mengambil masa sehingga 1 jam untuk disiapkan.
Beritahu penjaga anda jika anda berasa gatal, panas, pening, atau mengalami sesak dada atau sukar bernafas apabila Exondys 51 disuntik.
Beritahu doktor anda jika anak anda mengalami perubahan berat badan. Dos Exondys 51 adalah berdasarkan berat, dan sebarang perubahan boleh menjejaskan dos.
Apa yang berlaku jika saya terlepas satu dos?
Hubungi doktor anak anda untuk mendapatkan arahan jika anda terlepas temu janji untuk Exondys 51 anak anda.
Apa yang berlaku jika saya terlebih dos?
Dapatkan rawatan perubatan kecemasan atau hubungi talian Bantuan Racun di 1-800-222-1222.
Apakah yang perlu saya elakkan semasa menerima Exondys 51?
Ikut arahan doktor anda tentang sebarang sekatan ke atas makanan, minuman atau aktiviti.
Kesan sampingan Exondys 51
Dapatkan bantuan perubatan kecemasan jika anak anda mempunyai tanda-tanda tindak balas alahan: gatal-gatal; sukar bernafas; bengkak muka, bibir, lidah, atau tekak anda.
Kesan sampingan biasa Exondys 51 mungkin termasuk:
-
sakit, lebam, gatal-gatal, ruam kulit, atau kerengsaan lain di mana ubat disuntik;
-
muntah;
-
sakit sendi;
-
masalah dengan keseimbangan; atau
-
simptom selsema seperti hidung tersumbat, bersin, sakit tekak.
Ini bukan senarai lengkap kesan sampingan dan lain-lain mungkin berlaku. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.
Apakah ubat lain yang akan menjejaskan Exondys 51?
Ubat lain mungkin menjejaskan Exondys 51, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin dan produk herba. Beritahu setiap pembekal penjagaan kesihatan anak anda tentang semua ubat yang digunakan oleh kanak-kanak sekarang, dan sebarang ubat yang dimulakan atau dihentikan oleh kanak-kanak itu.
Soalan Lazim Popular
Apakah ubat baru untuk distrofi otot Duchenne?
Ubat baharu yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) ialah Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen), dan Emflaza (deflazacort).
Duchenne muscular dystrophy (DMD) adalah penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan progresif, kehilangan fungsi motor dan kerosakan pada otot rangka dan jantung. DMD, yang tidak mempunyai penawar, terutamanya memberi kesan kepada lelaki bermula pada peringkat awal kanak-kanak, biasanya antara 2 dan 3 tahun.
Maklumat lanjut
Ingat, jauhkan ubat ini dan semua ubat lain daripada jangkauan kanak-kanak, jangan sekali-kali berkongsi ubat anda dengan orang lain, dan gunakan ubat ini hanya untuk petunjuk yang ditetapkan.
Sentiasa berunding dengan pembekal penjagaan kesihatan anda untuk memastikan maklumat yang dipaparkan pada halaman ini digunakan untuk keadaan peribadi anda.