Zolgensma: Kegunaan, Dos, Kesan Sampingan, Amaran

Zolgensma

Nama generik: onasemnogene abeparvovec-xioi
Bentuk dos: suntikan intravena (infusi).
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak dikategorikan

Apakah Zolgensma?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) ialah terapi gen yang digunakan untuk atrofi otot tulang belakang (SMA). SMA adalah gangguan keturunan yang menyebabkan kelemahan otot rangka dan pembaziran, yang bertambah buruk dengan usia.

SMA disebabkan apabila gen, biasanya SMA1, hilang atau tidak berfungsi dengan betul. Zolgensama menyediakan salinan gen SMN manusia yang berfungsi atau berfungsi baharu.

Zolgensama ialah rawatan sekali sahaja yang diberikan melalui infusi intravena (IV). Ia telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) pada 2019.

Apakah kegunaan Zolgensma?

Zolgensma ialah terapi gen preskripsi yang digunakan untuk merawat kanak-kanak berumur kurang daripada 2 tahun dengan atrofi otot tulang belakang (SMA). Zolgensma diberikan sebagai infusi sekali ke dalam vena. Zolgensma belum dinilai pada pesakit dengan SMA lanjutan.

Maklumat penting

• Zolgensma boleh meningkatkan tahap enzim hati dan menyebabkan kecederaan hati akut yang serius atau kegagalan hati akut.
• Anak anda akan menerima kortikosteroid oral sebelum dan selepas infusi dengan Zolgensma dan akan menjalani ujian darah biasa untuk memantau fungsi hati.
• Hubungi doktor anak anda dengan segera jika kulit pesakit dan/atau putih mata kelihatan kekuningan, jika mereka terlepas dos kortikosteroid atau muntah, atau jika pesakit mengalami penurunan kewaspadaan.

Apakah yang perlu saya beritahu doktor saya sebelum menerima Zolgensma?

Sebelum menerima Zolgensma, berbincang dengan doktor anak anda tentang:

• Vaksinasi untuk memutuskan sama ada pelarasan kepada jadual vaksinasi diperlukan untuk menampung rawatan dengan kortikosteroid.
• Perlindungan terhadap virus respiratory syncytial (RSV), yang disyorkan.

Bagaimanakah saya harus menerima Zolgensma?

• Zolgensma diberikan melalui infusi IV selama 60 minit.
• Zolgensma ditadbir bersama terapi kortikosteroid. Terapi kortikosteroid dimulakan sehari sebelum infusi Zolgensma dan diteruskan selama 30 hari.
• Hubungi doktor anak anda dengan segera jika kulit dan/atau putih mata anak anda kelihatan kekuningan, jika mereka terlepas dos kortikosteroid atau muntah, atau jika pesakit mengalami penurunan kewaspadaan.
• Sebelum dan selepas anak anda menerima jam tangan Zolgensma untuk:
  • Jangkitan sebelum atau selepas infusi Zolgensma boleh membawa kepada komplikasi yang lebih serius. Hubungi doktor pesakit dengan segera jika anda melihat tanda-tanda kemungkinan jangkitan seperti batuk, semput, bersin, hidung berair, sakit tekak, atau demam.
  • Pengurangan kiraan platelet boleh berlaku selepas infusi dengan Zolgensma. Dapatkan rawatan perubatan segera jika pesakit mengalami pendarahan atau lebam yang tidak dijangka.
  • Mikroangiopati trombotik (TMA) telah dilaporkan berlaku kira-kira satu minggu selepas infusi Zolgensma. Penjaga harus mendapatkan rawatan perubatan segera jika pesakit mengalami sebarang tanda atau gejala TMA, seperti lebam atau pendarahan yang tidak dijangka, sawan, atau penurunan pengeluaran air kencing.

Adakah saya perlu mengambil langkah berjaga-jaga dengan sisa badan pesakit?

Buat sementara waktu, sejumlah kecil Zolgensma boleh didapati dalam najis pesakit. Gunakan kebersihan tangan yang baik apabila bersentuhan langsung dengan sisa badan selama 1 bulan selepas penyerapan Zolgensma. Lampin pakai buang hendaklah dimeterai dalam beg sampah pakai buang dan dibuang dengan sampah biasa.

Maklumat dos

Dos Zolgensma yang disyorkan ialah 1.1 × 10¹⁴ genom vektor (vg) setiap kg berat badan.

Apakah kesan sampingan Zolgensma?

Kesan sampingan yang paling biasa berlaku pada pesakit yang dirawat dengan Zolgensma ialah peningkatan enzim hati dan muntah.

Ini bukan semua kesan sampingan yang mungkin berlaku dengan Zolgensma.

Hubungi doktor anak anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan yang mengganggu anda atau tidak hilang.

Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan yang disyaki dengan menghubungi FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch, atau Novartis Gene Therapies, Inc. di 833-828-3947.

Interaksi

Pelarasan mungkin perlu dibuat pada jadual vaksinasi anak anda untuk menampung rawatan dengan kortikosteroid. Berbincang dengan doktor anak anda.

Penyimpanan

Zolgensma dihantar dalam keadaan beku (≤ -60°C [-76°F]) dalam 10 mL vial dengan 2 isipadu isian (sama ada 5.5 mL atau 8.3 mL).

Apakah bahan-bahan dalam Zolgensma?

Bahan aktif: Virus berkaitan adeno

Bahan tidak aktif: tromethamine, magnesium klorida, natrium klorida, poloxamer 188, air.

Zolgensma dihasilkan, dibungkus dan diedarkan oleh Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 USA.

Soalan Lazim Popular

Maklumat lanjut

Sentiasa berunding dengan pembekal penjagaan kesihatan anda untuk memastikan maklumat yang dipaparkan pada halaman ini digunakan untuk keadaan peribadi anda.