Golodirsen
Nama generik: golodirsen [ GOE-loe-DIR-sen ]
Nama jenama: Vyondys 53
Bentuk dos: larutan intravena (50 mg/mL)
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak dikategorikan
Apa itu golodirsen?
Golodirsen digunakan untuk merawat distrofi otot Duchenne pada orang dewasa dan kanak-kanak yang mempunyai mutasi gen tertentu. Doktor anda akan menguji anda untuk mutasi gen ini.
Golodirsen telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat AS (FDA) secara “dipercepatkan”. Dalam kajian klinikal, sesetengah orang bertindak balas terhadap golodirsen, tetapi kajian lanjut diperlukan.
Golodirsen juga boleh digunakan untuk tujuan yang tidak disenaraikan dalam panduan ubat ini.
Amaran
Ikut semua arahan pada label dan bungkusan ubat anda. Beritahu setiap penyedia penjagaan kesihatan anda tentang semua keadaan perubatan anda, alahan dan semua ubat yang anda gunakan.
Sebelum mengambil ubat ini
Beritahu doktor anda jika anda pernah mengalami masalah buah pinggang.
Beritahu doktor anda jika anda hamil atau menyusu.
Bagaimanakah golodirsen diberikan?
Doktor anda akan melakukan ujian darah untuk memastikan anda tidak mempunyai keadaan yang akan menghalang anda daripada menggunakan golodirsen dengan selamat.
Golodirsen diberikan sebagai infusi ke dalam urat, biasanya sekali seminggu. Pembekal penjagaan kesihatan akan memberi anda suntikan ini.
golodirsen mesti diberikan perlahan-lahan, dan penyerapan boleh mengambil masa sehingga 60 minit untuk diselesaikan.
Fungsi buah pinggang anda mungkin perlu diperiksa semasa anda menggunakan ubat ini.
Apa yang berlaku jika saya terlepas satu dos?
Hubungi doktor anda untuk mendapatkan arahan jika anda terlepas temu janji untuk suntikan golodirsen anda.
Apa yang berlaku jika saya terlebih dos?
Dapatkan rawatan perubatan kecemasan atau hubungi talian Bantuan Racun di 1-800-222-1222.
Apakah yang perlu saya elakkan semasa menerima golodirsen?
Ikut arahan doktor anda tentang sebarang sekatan ke atas makanan, minuman atau aktiviti.
Kesan sampingan Golodirsen
Dapatkan bantuan perubatan kecemasan jika anda mempunyai tanda-tanda tindak balas alahan: gatal-gatal, gatal-gatal, ruam, melepuh atau mengelupas; demam; sukar bernafas; bengkak muka, bibir, lidah, atau tekak anda.
Golodirsen boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius. Hubungi doktor anda segera jika anda mempunyai:
-
air kencing merah jambu, coklat atau merah;
-
air kencing berbuih; atau
-
bengkak di muka, tangan, kaki, atau perut anda.
Kesan sampingan biasa golodirsen mungkin termasuk:
-
sakit kepala;
-
demam;
-
sakit perut;
-
jatuh;
-
batuk; atau
-
hidung berair atau tersumbat.
Ini bukan senarai lengkap kesan sampingan dan lain-lain mungkin berlaku. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.
Maklumat dos Golodirsen
Dos Biasa Dewasa untuk Distrofi Otot:
30 mg/kg melalui infusi IV setiap minggu
Komen:
-Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini adalah bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.
Kegunaan: Untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit dengan mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima exon 53 skipping.
Dos Pediatrik Biasa untuk Distrofi Otot:
30 mg/kg melalui infusi IV setiap minggu
Komen:
-Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini adalah bergantung pada pengesahan manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.
Kegunaan: Untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit dengan mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima exon 53 skipping.
Apakah ubat lain yang akan menjejaskan golodirsen?
Ubat lain mungkin menjejaskan golodirsen, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin dan produk herba. Beritahu doktor anda tentang semua ubat semasa anda dan sebarang ubat yang anda mulakan atau hentikan penggunaan.
Soalan Lazim Popular
Apakah ubat baru untuk distrofi otot Duchenne?
Ubat baharu yang diluluskan oleh FDA untuk rawatan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) ialah Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen), dan Emflaza (deflazacort).
Duchenne muscular dystrophy (DMD) adalah penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan progresif, kehilangan fungsi motor dan kerosakan pada otot rangka dan jantung. DMD, yang tidak mempunyai penawar, terutamanya memberi kesan kepada lelaki bermula pada peringkat awal kanak-kanak, biasanya antara 2 dan 3 tahun.
Maklumat lanjut
Ingat, jauhkan ubat ini dan semua ubat lain daripada jangkauan kanak-kanak, jangan sekali-kali berkongsi ubat anda dengan orang lain, dan gunakan ubat ini hanya untuk petunjuk yang ditetapkan.
Sentiasa berunding dengan pembekal penjagaan kesihatan anda untuk memastikan maklumat yang dipaparkan pada halaman ini digunakan untuk keadaan peribadi anda.

















