Kegunaan Eteplirsen, Kesan Sampingan & Amaran

Eteplirsen

Nama generik: eteplirsen [ e-TEP-lir-sen ]

Nama jenama: Exondys 51
Bentuk dos: larutan intravena (50 mg/mL)
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak dikategorikan

Apakah eteplirsen?

Eteplirsen berfungsi dengan membantu badan menghasilkan protein yang dipanggil dystrophin. Dystrophin adalah protein yang membantu menstabilkan struktur tisu otot dan diperlukan untuk perkembangan dan fungsi otot yang betul. Tanpa distrofin, gentian otot boleh menjadi lemah dan mudah rosak. Ini boleh menjejaskan pergerakan sukarela seperti berjalan.

Kanak-kanak dengan distrofi otot Duchenne mempunyai mutasi gen yang biasanya menyebabkan badan menghasilkan distrofin.

Eteplirsen digunakan pada kanak-kanak dengan distrofi otot Duchenne (DMD). Eteplirsen bukanlah ubat untuk DMD, tetapi eteplirsen boleh mengurangkan kelemahan otot dan kehilangan otot yang disebabkan oleh penyakit ini.

Eteplirsen telah diluluskan oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) secara “dipercepatkan”. Dalam kajian klinikal, sesetengah kanak-kanak bertindak balas terhadap ubat ini. Walau bagaimanapun, kajian lanjut diperlukan untuk menentukan sama ada eteplirsen secara amnya berkesan dalam merawat DMD.

Eteplirsen juga boleh digunakan untuk tujuan yang tidak disenaraikan dalam panduan ubat ini.

Amaran

Sebelum anak anda menerima eteplirsen, beritahu doktor tentang semua keadaan perubatan atau alahan anak anda, dan semua ubat yang digunakan oleh kanak-kanak itu.

Sebelum mengambil ubat ini

Beritahu doktor anak anda jika sebarang suntikan eteplirsen sebelum ini menyebabkan tindak balas alahan yang teruk pada anak anda.

Sebelum anak anda menerima eteplirsen, beritahu doktor tentang semua keadaan perubatan atau alahan anak anda, dan semua ubat yang digunakan oleh kanak-kanak itu.

Walaupun eteplirsen telah digunakan terutamanya pada kanak-kanak, tidak diketahui sama ada eteplirsen boleh memudaratkan jika digunakan semasa mengandung atau semasa menyusu.

Bagaimanakah eteplirsen diberikan?

Eteplirsen diberikan sebagai infusi ke dalam vena. Pembekal penjagaan kesihatan akan memberi anda suntikan ini.

Untuk membuat suntikan lebih selesa, ubat kebas boleh digunakan pada kawasan kulit di mana jarum IV akan diletakkan.

Eteplirsen diberikan sekali seminggu. Ubat ini mesti disuntik perlahan-lahan, dan penyerapan boleh mengambil masa sehingga 1 jam untuk disiapkan.

Beritahu penjaga anda jika anda berasa gatal, panas, pening, atau mengalami sesak dada atau sukar bernafas apabila eteplirsen disuntik.

Beritahu doktor anda jika anak anda mengalami perubahan berat badan. Dos Eteplirsen adalah berdasarkan berat, dan sebarang perubahan boleh menjejaskan dos.

Apa yang berlaku jika saya terlepas satu dos?

Hubungi doktor anak anda untuk mendapatkan arahan jika anda terlepas temu janji untuk suntikan eteplirsen anak anda.

Apa yang berlaku jika saya terlebih dos?

Dapatkan rawatan perubatan kecemasan atau hubungi talian Bantuan Racun di 1-800-222-1222.

Apakah yang perlu saya elakkan semasa menerima eteplirsen?

Ikut arahan doktor anda tentang sebarang sekatan ke atas makanan, minuman atau aktiviti.

Kesan sampingan Eteplirsen

Dapatkan bantuan perubatan kecemasan jika anak anda mempunyai tanda-tanda tindak balas alahan: gatal-gatal; sukar bernafas; bengkak muka, bibir, lidah, atau tekak anda.

Kesan sampingan biasa eteplirsen mungkin termasuk:

• sakit, lebam, gatal-gatal, ruam kulit, atau kerengsaan lain di mana ubat disuntik;

• muntah;

• sakit sendi;

• masalah dengan keseimbangan; atau

• simptom selsema seperti hidung tersumbat, bersin, sakit tekak.

Ini bukan senarai lengkap kesan sampingan dan lain-lain mungkin berlaku. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

Maklumat dos Eteplirsen

Dos Dewasa Biasa untuk Distrofi Otot:

30 mg/kg IV sekali seminggu sebagai infusi IV selama 35 hingga 60 minit

Komen:
-Ubat ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan peningkatan distrofin dalam otot rangka yang diperhatikan pada sesetengah pesakit; faedah klinikal belum ditetapkan
-Kelulusan berterusan mungkin bergantung kepada manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.

Kegunaan: Untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima exon 51 skipping

Dos Pediatrik Biasa untuk Distrofi Otot:

30 mg/kg IV sekali seminggu sebagai infusi IV selama 35 hingga 60 minit

Komen:
-Ubat ini diluluskan di bawah kelulusan dipercepatkan berdasarkan peningkatan distrofin dalam otot rangka yang diperhatikan pada sesetengah pesakit; faedah klinikal belum ditetapkan
-Kelulusan berterusan mungkin bergantung kepada manfaat klinikal dalam ujian pengesahan.

Kegunaan: Untuk rawatan Duchenne muscular dystrophy (DMD) pada pesakit yang mempunyai mutasi gen DMD yang disahkan yang boleh menerima exon 51 skipping

Apakah ubat lain yang akan menjejaskan eteplirsen?

Ubat lain mungkin menjejaskan eteplirsen, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin dan produk herba. Beritahu setiap pembekal penjagaan kesihatan anak anda tentang semua ubat yang digunakan oleh kanak-kanak sekarang, dan sebarang ubat yang dimulakan atau dihentikan oleh kanak-kanak itu.

Soalan Lazim Popular

Maklumat lanjut

Ingat, simpan ubat ini dan semua ubat lain daripada jangkauan kanak-kanak, jangan sekali-kali berkongsi ubat anda dengan orang lain, dan gunakan ubat ini hanya untuk petunjuk yang ditetapkan.

Sentiasa berunding dengan pembekal penjagaan kesihatan anda untuk memastikan maklumat yang dipaparkan pada halaman ini digunakan untuk keadaan peribadi anda.