Onasemnogene abeparvovec Zolgensma Kegunaan, Kesan Sampingan & Amaran

Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma)

Nama generik: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Nama jenama: Zolgensma (2.6-3.0 kg), Zolgensma (3.1-3.5 kg), Zolgensma (3.6-4.0 kg), Zolgensma (4.1-4.5 kg), Zolgensma (4.6-5.0 kg), … tunjukkan kesemua 22 jenama

Bentuk dos: kit intravena (20 trilion vg/mL)
Kelas ubat: Pelbagai ejen tidak dikategorikan

Apakah onasemnogene abeparvovec?

Onasemnogene abeparvovec digunakan untuk merawat atrofi otot tulang belakang pada kanak-kanak berumur kurang daripada 2 tahun yang mempunyai mutasi gen tertentu yang menjejaskan isyarat saraf kepada otot.

onasemnogene abeparvovec mungkin tidak berkesan pada kanak-kanak yang lumpuh sepenuhnya atau bergantung pada alat pernafasan untuk bernafas.

Onasemnogene abeparvovec juga boleh digunakan untuk tujuan yang tidak disenaraikan dalam panduan ubat ini.

Amaran

Ubat ini boleh menyebabkan kerosakan hati yang serius, terutamanya pada kanak-kanak yang sudah mempunyai masalah hati. Doktor anda akan melakukan ujian darah untuk memastikan anak anda tidak mempunyai keadaan yang akan menjadikannya tidak selamat untuk menerima onasemnogene abeparvovec.

Sebelum mengambil ubat ini

onasemnogene abeparvovec boleh menyebabkan kerosakan hati yang serius. Beritahu doktor anda jika anak anda pernah mengalami masalah hati.

Ia mungkin tidak selamat untuk menyusukan anak anda semasa dia menerima ubat ini. Tanya doktor anda tentang sebarang risiko.

Ubat berkaitan/serupa

Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogene abeparvovec

Bagaimanakah onasemnogene abeparvovec diberikan?

Doktor anda akan melakukan ujian darah untuk memastikan anak anda tidak mempunyai keadaan yang akan menjadikannya tidak selamat untuk menerima onasemnogene abeparvovec.

Onasemnogene abeparvovec diberikan sebagai infusi ke dalam urat, biasanya hanya sekali. Penyedia penjagaan kesihatan akan memberi anak anda suntikan ini.

Ubat ini mesti diberikan perlahan-lahan, dan penyerapan boleh mengambil masa kira-kira 1 jam untuk diselesaikan.

Anak anda mungkin diberi ubat steroid untuk membantu mencegah kesan sampingan yang serius daripada onasemnogene abeparvovec. Teruskan memberi anak anda steroid selama yang ditetapkan oleh doktor anda. Doktor mungkin mengurangkan dos secara beransur-ansur apabila anak anda terus mengambil steroid.

Anak anda akan memerlukan ujian darah yang kerap untuk memeriksa fungsi hatinya.

Anak anda mungkin perlu diberi vaksin terhadap virus respiratory syncytial (sin-SISH-ul), atau RSV. Ikut arahan doktor tentang vaksinasi ini.

Jika anak anda muntah sejurus selepas mengambil ubat steroid, jangan ambil dos lain. Hubungi doktor untuk arahan.

Apa yang berlaku jika saya terlepas satu dos?

Onasemnogene abeparvovec digunakan sebagai satu dos dan tidak mempunyai jadual dos harian.

Apa yang berlaku jika saya terlebih dos?

Memandangkan onasemnogene abeparvovec diberikan oleh profesional penjagaan kesihatan dalam keadaan perubatan, dos berlebihan tidak mungkin berlaku.

Apakah yang perlu saya elakkan semasa menerima onasemnogene abeparvovec?

Jika anak anda juga mengambil ubat steroid, kanak-kanak itu tidak sepatutnya menerima vaksin tertentu. Jika anak anda perlu mendapatkan sebarang vaksin, tanya doktor anda terlebih dahulu sebelum anak anda mendapat suntikan.

Onasemnogene abeparvovec boleh masuk ke dalam najis anak anda (buang air besar). Untuk sekurang-kurangnya 1 bulan selepas anak anda menerima dos, elakkan daripada membenarkan najis kanak-kanak bersentuhan dengan tangan atau permukaan lain. Pakai sarung tangan getah semasa membersihkan cecair badan kanak-kanak, mengendalikan sampah atau pakaian yang tercemar, atau menukar lampin. Tutup lampin terpakai dalam beg pakai buang dan buang ke dalam tong sampah. Basuh tangan sebelum dan selepas menanggalkan sarung tangan. Basuh pakaian dan linen yang kotor secara berasingan daripada pakaian lain.

Kesan sampingan Onasemnogene abeparvovec

Dapatkan bantuan perubatan kecemasan jika anak anda mempunyai tanda-tanda tindak balas alahan: gatal-gatal; sukar bernafas; bengkak muka, bibir, lidah, atau tekak.

Hubungi doktor anda segera jika anak anda mempunyai:

jaundis (kekuningan kulit atau mata); atau
mudah lebam, pendarahan luar biasa, bintik ungu atau merah di bawah kulit anda.

Kesan sampingan biasa onasemnogene abeparvovec mungkin termasuk:

muntah; atau
ujian fungsi hati yang tidak normal.

Ini bukan senarai lengkap kesan sampingan dan lain-lain mungkin berlaku. Hubungi doktor anda untuk mendapatkan nasihat perubatan tentang kesan sampingan. Anda boleh melaporkan kesan sampingan kepada FDA di 1-800-FDA-1088.

Maklumat dos Onasemnogene abeparvovec

Dos Pediatrik Biasa untuk Atrofi Otot Tulang Belakang:

Sebelum infusi:
-Menilai fungsi hati dengan pemeriksaan klinikal dan ujian makmal (ALT, AST, jumlah bilirubin, dan masa protrombin)
-Dapatkan kreatinin, kiraan darah lengkap (termasuk kiraan hemoglobin dan platelet), dan troponin-I
-Menilai kehadiran antibodi anti-AAV9

Kortikosteroid
-Mulakan kortikosteroid sistemik 1 hari sebelum infusi IV dan teruskan selama 30 hari (bersamaan dengan prednisolon oral 1 mg/kg/hari)

Dos tunggal: 1.1 x 10(14) genom vektor/kg IV melalui kateter vena selama 60 minit

Komen:
-Lihat Komen/Nasihat Pentadbiran lain untuk panduan mengenai pentadbiran; pelabelan produk pengeluar menyediakan jadual dos yang merangkumi isipadu dos (mL) berdasarkan berat.
-Penggunaan pada pesakit dengan atrofi otot tulang belakang awal (cth, lumpuh lengkap anggota badan, pergantungan ventilator kekal) belum dinilai.
-Keselamatan dan keberkesanan pemberian ulangan belum dinilai.

Penggunaan: Untuk rawatan pesakit kurang daripada 2 tahun dengan atrofi otot tulang belakang dengan mutasi dwi-alel dalam gen neuron motor survival 1; kerana rawatan serentak dengan kortikosteroid boleh menjejaskan perkembangan neurologi, infusi harus ditangguhkan sehingga umur kehamilan jangka penuh yang sepadan dicapai.

Apakah ubat lain yang akan menjejaskan onasemnogene abeparvovec?

Ubat lain mungkin menjejaskan onasemnogene abeparvovec, termasuk ubat preskripsi dan over-the-counter, vitamin dan produk herba. Beritahu doktor anda tentang semua ubat semasa anak anda dan sebarang ubat yang dimulakan atau dihentikan oleh kanak-kanak itu.

Soalan Lazim Popular

Adakah Zolgensma penawar untuk SMA?

Tidak, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) bukanlah ubat untuk SMA (atrofi otot tulang belakang). Di samping itu, ia tidak boleh membalikkan sebarang kerosakan pada neuron motor yang telah disebabkan oleh SMA sebelum rawatan.

Maklumat lanjut

Ingat, simpan ubat ini dan semua ubat lain daripada jangkauan kanak-kanak, jangan sekali-kali berkongsi ubat anda dengan orang lain, dan gunakan ubat ini hanya untuk petunjuk yang ditetapkan.

Sentiasa berunding dengan pembekal penjagaan kesihatan anda untuk memastikan maklumat yang dipaparkan pada halaman ini digunakan untuk keadaan peribadi anda.